三十年前，科學家開始探索阿茲海默症的成因之謎。這門學問掀起了一股熱潮，科學家紛紛投入預防阿茲海默症和減緩失智進程的研究。
然而，雖然一些療法在人體的試驗上有所進展，也有希望改善失智的病程；但在現實的磨礪下，神經學家們（譬如我），已不再像當初那樣樂觀。許多頗具科學性的療法在試驗後，發現對阿茲海默症患者並沒有效果。
就像抗癌一樣，對抗阿茲海默症也不會一次就贏，我相信漸進地改變著，終有一天會成功。然而，阿茲海默症不比癌症，科學家還沒有阿茲海默症「成功治癒的案例」，沒有可以作為奮鬥的「動力」。要終結阿茲海默症，需要科學家、製藥廠、政府和社會共同努力。
唯有找出並解決研究阿茲海默症療法的障礙，我們才有信心打贏這場仗。
從1980年代後期，我就開始在醫學院研究阿茲海默症，如今身為佛羅里達大學麥克奈美特腦部研究所（University of Florida’s McKnight Brain Institute）的醫生科學家兼主任，我感激大家共同開創的這些科學成果。我也很清楚，要想把這些「科學成果」化為真正能造福患者的「有效療法」，光靠科學是辦不到的。
在科學領域之外，有兩個巨大的障礙。
難題一：研究經費不充裕，和癌症比差太多
政府已公開承認，研究阿茲海默症和其它失智症的經費不夠充裕。這方面資金缺乏的問題已逐漸引發社會關注。最近，比爾蓋茲公開表示，的確有必要投入更多的資金，他承諾捐出五千萬美元作為阿茲海默症的研究經費。
就美國而言，國立衛生研究院（NIH）提供給阿茲海默症的研究經費在過去五年內已從每年5.03億美元提高到13.91億美元，並提出於2018年再額外增加約4億美元。
很多人聽到每年5億美元，可能覺得已是一筆鉅款，但比起美國目前阿茲海默症每年約2,000～2,500億美元的社會成本，花在研究上的費用只是九牛一毛罷了。而且，與癌症經費（每年約60億美元）相比，我相信這筆額外的經費是很必要的。
由於長壽人口越來越多，據估計，到2050年，美國罹患失智症的人數可能會翻近三倍，從500萬人變成1,350萬人。
我們研究的方向是對的，但如果每年能花60億美元研究癌症，那我們可能也要花那麼多錢來研究失智症，才能真正找到從根本上幫助患者的方法。
⊙ 對抗阿茲海默症重在「預防」 但尚無辦法
治療阿茲海默症有一個難題，就是在患者發病前，大腦裡面就充滿病理變化了。所以很多研究人員把預防看得很重要。
暗藏在頭腦裡的阿茲海默症的致病變化，早在失智症狀顯現的20年前或更早，就已出現。腦內出現的兩個關鍵病徵是：「類澱粉蛋白質斑塊」（一種蛋白質沉積）和「神經纖維纏結」。
這些東西在腦中逐漸累積，先形成「類澱粉蛋白」，接著出現與認知衰退看似關係更密切的「纏結」病狀。
因此，如果我們能用小分子藥物、抗體，甚至基因療法來防止這些沉積物生成，就有可能預防阿茲海默症發生。已經有科學家正在研究，可是尚沒有研究出預防性的療法。
也有學者嘗試通過改變生活方式，來預防失智或減緩認知退化，研究諸如運動、「記憶強化」心智遊戲這類方法，不過尚無證據表明這些方法真能改變潛在病狀，而能減緩疾病惡化的證據也很少。
我看過太多生活習慣非常健康、頭腦理智又社交活躍的人，最終依然得了阿茲海默症。這就是為什麼我們需要找到方法，來真正扭轉失智背後的病理變化。
難題二：專利法讓鉅額投資打水漂
還有一大障礙，嚴重阻擋我們對最好的預防療法進行研發和測試，那就是現今的「專利法」。
一項有效治療方法的面世，必須經過臨床實驗。但臨床實驗需要「天價」的費用。想想看，即便是做一個對症療法（也就是治標不治本的療法）的臨床試驗，就可能要花10億美元以上，更別提預防性療法的試驗花費了！
而製藥公司往往不願意投資給預防阿茲海默症的研究，為什麼呢？因為預防性療法試驗可能要花5～10年、或更久的時間，才能確知該藥物或治療是否起作用。等到藥物批准，專利保護和市場優勢可能早已過期或僅剩幾年有效期，龐大的成本收不回來。從商業投資角度考慮，不划算。
這讓我們進退兩難。研究和對抗阿茲海默症，需要私營企業的資助；但從利益角度來看，私營企業並沒有明確動機去資助這些研究。那些製藥公司的科學家們，根本不可能拿著幾十億美元去冒險，去做一個可能沒有結果的預防療法研究；即便證實療法有效，等療法被批准，專利期已經過了。鉅額的研究成本打了水漂。
這就是為什麼我們需要為研發預防性療法建立一個新的財務模式，以鼓勵公司做這種有長期風險的投資。有一種方法可以考慮，就是監管局允許產品在專利期後也可獨占市場一段時間，使公司能夠回收該項「重量級」療法的投資成本。可以採用特定的投資報酬率計算公式、依個案方式來協商。
對於阿茲海默症的預防及治療，我們依然樂觀
我們明白，即使我們已經走在預防阿茲海默症的路上，在研發出有效的預防性療法之前，也一定會持續努力幫助當前的患者和那些有失智風險的人。
研究人員們從過去的失敗中不斷學習，我們會越來越了解阿茲海默症，而且我們的研究工具比過去更精良。
此外，政府提高的研究經費，在不斷引來新的研究者，他們新的點子可能會改變現狀。有了這些進展，我仍樂觀：我相信我們不僅可以成功預防阿茲海默症，還能幫助那些有失智風險的人。在共同努力下，我們真心希望改寫阿茲海默症與相關失智症的定義，把「無法避免」變成「可以預防」、把「不可救治」變為「可以治癒」！
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<本文原載於The Conversation>
責任編輯：李清風
