美国基因疗法新突破 破解遗传疾病宿命

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【大纪元2012年01月23日讯】成功的基因疗法,有潜力校正导致很多疾病产生的根本原因,因此一直被视为生物医学研究的“圣杯”。近期美国生命技术公司研发的一种解码单个脱氧核糖核酸(DNA)的机器,或将意味着基因医学时代到来。

基因治病为时不远

2012年1月20日,《工人日报》报导,本月上旬,美联社披露消息:美国生命技术公司研发了一种以1000美元价格在一天内解码单个脱氧核糖核酸(DNA)的机器。这正是人们长期追求的把基因组用于医疗的价格目标。该公司目前已经开始接受订单,产品预计在1年后交付。

2011年开发出的基因大规模变异速检技术,为检测遗传疾病、系统性地鉴定病原体的耐药突变,以及开发新疗法和新疫苗提供了一条捷径。

2011年12月,《美国实验生物学会联合会期刊》发布的一篇新研究论文称,德国科学家已实现精确引导新的遗传物质插入到细胞DNA指定位点上,从而有望改善实验性基因治疗的有效性和效率,同时也降低潜在的副作用。

这种基因治疗实验方法代表着一次重大的突破,因为它向人类展示了如何将遗传物质精确地插入到所需的位点,而不是盲目地将其塞进细胞,期待最好的结果。

几乎与此同时,用基因疗法治疗血友病和爱滋病取得初步成功、唇裂基因修复疗法获得新进展等令人欣喜的消息,也频频见诸报端。

运用基因“靶向治疗”

人们长期以来所期待的医学革命根植于两大科技手段:基因检测和基因疗法。这意味着,在行将到来的“基因医学时代”,医疗保健的基本方法将发生转变——从关注疾病的检测和治疗,转变为以预测和预防疾病为主,预防的意义将大大超出治疗。

由此,医生将有更强的能力诊断疾病、预测健康、判断疾病的发展和制订治疗方案;运用基因学信息研发和施用的药物将更具针对性(所谓“靶向治疗”),并能提前预知一种药物的效果,以及是否会对具体某个人产生不良作用或毒性,从而实现“个性化用药”。

回望数个世纪以来医学的进步,总体而言,主要在3个方向上有了攻克疾病的能力:公众健康和卫生知识的普及;含麻醉的消毒手术及器官移植技术的发展;抗生素、疫苗的发现和应用。

今天,人们对人类基因的认识取得了长足进步,并已开始从分子水平理解自身和思考疾病的起因时,可能便步入了攻克疾病之第4个方向的起始阶段:推进基因疗法。

破解遗传疾病宿命

从不太严格的意义上讲,最早的基因疗法,也许是在上个世纪初用胰岛素(并非基因,而是基因的产物)治疗糖尿病。简单地说,所谓的基因疗法,是指利用基因工程技术来对人类基因进行操作,以矫正有缺陷的基因所带来的不利结果。

基因疗法主要有两种:第一种是体细胞治疗,即用正常的基因替换异常(有缺陷)的或潜在的致病基因。也就是说,将正常拷贝的基因导入受者体内,然后整合到受者的遗传物质中,从而修正基因缺陷。所有的干预、修饰都发生在体细胞内,基因的改变不会传递给子代;第二种是种系治疗(也叫生殖细胞疗法),即在精子、卵或胚胎细胞中进行遗传改变,防止有害的突变传给下一代。

1990年9月14日,被看做是基因疗法的诞生日,美国国家卫生研究院的三位专家最先尝试使用基因进行治疗。

基因疗法不能包治百病

虽然基因疗法早已进入临床试验阶段,但目前在治疗大多数遗传疾病上,并没有取得太大的进展。现有的治疗能力远远落后于诊断水平。此外,基因疗法还有许多未知因素乃至危险因素,也引起了争议。

此外,虽然基因治疗在一定程度上是从根儿上解决问题,但并不意味着能包治百病。因为有的疾病不完全是由基因决定的,还跟心理、环境和生活方式等因素有关。

(责任编辑:方晓)

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