【大纪元2019年06月04日讯】（大纪元记者徐翠玲台湾台北报导）渐冻症解冻新突破。中研院分子生物研究所副研究员陈俊安研究团队发现，微型核糖核酸mir-17～92在四肢运动神经元表现量特别高，却在渐冻症小鼠发病前显着减少。陈俊安4日表示，mir-17～92可望用于评估渐冻症发病风险，也有潜力作为以基因治疗渐冻症的标靶药物，预估10年内可发展出新药。
渐冻症学名为肌萎缩性脊髓侧索硬化症，好发于50岁以上。陈俊安指出，渐冻症20%到25%是由说话跟吞咽困难开始，但大部分病人是因为四肢肌肉无力才察觉到症状。台湾约有800到1,000位渐冻症患者，每年大约有450位新病患被诊治出来，只有10%有家族遗传史，90%发病原因不清楚，发病后平均寿命约2～5年。
研究团队发现的渐冻症转机，奠基于陈俊安2015年基础研究成果。陈俊安说，2015年研究发现，正常小鼠胚胎的mir-17～92大量表现于中枢神经系统中，会抑制下游几个基因（其中最重要是PTEN）不会被活化，还有控制一些酵素，让运动神经元可以正常运作。不过，当小鼠胚胎运动神经元失去mir-17～92时，会导致PTEN被酵素催化，让原本应该在运动神经元细胞质的PTEN进入细胞核中，造成运动神经元死亡。
中研院指出，这次新研究为验证mir-17～92是否也在渐冻症的运动神经元退化上扮演关键角色，研究团队采用多种生物模式系统做病理验证，包括小鸡胚胎、SOD1G93A 渐冻症小鼠以及其干细胞分化的运动神经元、渐冻症患者的诱导性多功能干细胞所衍生的运动神经元（iPSC～MNs）等，观察mir-17～92的作用与表现后，均得到一致的结果。
陈俊安说，新研究有两项大突破，一是在渐冻症发病、运动神经元退化前，小RNA mir-17～92表现量明显下降，未来可作为预测渐冻症发病的生物标记，PTEN进入运动神经元细胞核中，也可作为预测可能发病的重要机转。一是针对mir-17～92进行基因治疗，渐冻症小鼠的生命，可从140天、45天左右，延长到将近175到180天，mir-17～92也有可能作为以基因治疗渐冻症的标靶药物。
这项研究成果已刊登于国际期刊《细胞：干细胞》（Cell Stem Cell）。陈俊安表示，研究团队采用SOD1渐冻症小鼠与渐冻症患者血球细胞进行研究，对于90%不知病因的渐冻症，mir-17～92的预测能力与治疗效果，是否跟SOD1一样好，将是团队未来努力方向。
美国核准Riluzole、Nuedexta、Radicava三种渐冻症药物，台湾只核准Riluzole上市。陈俊安说，目前正在申请世界各国专利，也与药厂洽谈中，还需要更多临床动物和人类细胞实验，才能正式进入临床应用，预估10年内可开发出新药。另外，诺华上周刚宣布脊髓肌肉萎缩症基因疗法，但治疗费用高达210万美元，过于偏高，小RNA治疗或许可提供一个更好的标靶药物途径。
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