【大纪元2019年08月07日讯】(记者李梅综合报导)罹患关节肿瘤——腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的部分患者可通过手术成功治疗，但也有些患者可能无法手术，或手术后面临高复发风险。好消息是，日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）开发的一款名为Turalio的口服新药近日获得FDA批准上市，为不符合手术条件、关节功能严重受限的患者带来希望。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT），是一种罕见的良性软组织肿瘤（又称为素绒毛结节性滑膜炎，极少数为恶性），多发于20∼50岁的青壮年人的膝关节部位，一般分为单颗型和弥漫型两种。前者大多可通过手术完整切除，而后者常常无法手术或不能完全清除干净，复发率可达20％∼55％，患者可能需多次手术甚至人工替换关节，若继续恶化，则可能要考虑截肢。
Turalio（pexidartinib）目前是第一个也是唯一一个获批准用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成人患者的口服药治疗方法，以在欧美进行的关键第三期临床试验取得的数据为基础，于2019年2月获得FDA受理申请，于8月2日获得许可在美国上市。
“TGCT可引起患者身体衰弱，表现症状是疼痛、僵硬和活动受限，可严重影响患者的生活质量并导致严重残疾。”FDA药物评估和研究中心肿瘤学主任、血液与肿瘤学产品代理主任帕兹杜尔（Richard Pazdur）8月2日说，“手术是主要的治疗选择，但有些患者不符合手术条件，即使进行手术，肿瘤也会复发。今天是FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的疗法。”
Turalio的上市批准是基于“多中心国际临床实验”120名患者的评估治疗结果。参与临床试验的120名TGCT患者中，除59名接受安慰剂治疗，其余均服用Turalio新药。在治疗25周后（约半年）评估所有患者的总体缓解率（ORR），结果显示，接受Turalio治疗的患者获得显着改善，ORR为38％，达到了研究的主要终点。而接受安慰剂的患者ORR则为0%。
“FDA对Turalio的批准开启了TGCT患者治疗模式的转变，这些患者面临严重的发病率并且无法选择手术，”该药物关键的第3期临床试验的首席研究员、纽约纪念斯隆·凯特琳（Sloan Kettering）癌症中心的William D.Tap说，“我们现在有一种新的口服治疗方案，可以为选定的患者带来有意义的临床益处，包括减少肿瘤大小。”
该药厂商同时提供处方对应方案，专业医务人员应在开始治疗前和治疗期间的定期监测患者肝脏状况。其它常见副作用包括淋巴细胞减少、掉发、皮疹、眼部水肿等，建议患者在专业医师指导下服用该款新药。
Turalio是一种口服小分子、可抑制CSF1R（集落刺激因子-1受体），这是引起TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因子，在美国，可通过处方获得。其研发公司第一三共致力于确保在美国接受该药物治疗的患者可获得必要的经济支持。该公司计划至2025年完成7款肿瘤药物上市，Turalio是第二款获得认可上市的新药。
责任编辑：赵芬妮（8/10发表于纽约健康版）
