【大纪元2021年07月14日讯】（大纪元记者杨婕美国圣地亚哥报导）将近二十年来首次，FDA于6月7日批准了一款用于阿兹海默氏症（Alzheimer’s）的新药Aduhelm，不过也因为其疗效、高价和其他因素引发争议和广泛反弹。作为患者，Aduhelm以及围绕这个药的争议意味着什么？专长阿兹海默氏症等失智症诊断、预防及治疗的华裔刘昱辰医师（Collin Liu）认为，这个药确实很受争议，但代表着失智症诊断与治疗的一个重大转折点。
Aduhelm批准受争议 但或推动新药上市
圣地亚哥Kaizen Brain Center（改善大脑医疗诊所）的刘昱辰（Collin Liu）医师介绍，FDA批准Aduhelm，是基于该药能除去在脑中沉积的淀粉样蛋白（amyloid）。这个蛋白在现在的科研界被普遍认为是造成阿兹海默氏症的起因。但是，临床实验数据没有清楚地显示Aduhelm能改善患者的功能或减缓智力退化，这是争议之一所在。
不过，他认为，从另一个角度看，这次的批准能帮助推动其他同类药尽快出来，因为投资者可能看到了希望，制药公司也会加快研发脚步。
他举例，制药公司Eli Lilly在Aduhelm被批准后两周，已经向FDA“快速审批通道”（Accelerated Approval Pathway）申请审批一款治疗失智症的药。 而生产Aduhelm的Biogen公司也在同一时间申请审批该公司与日本Eisai公司合作的另一款失智症药，同样是通过“快速审批通道”。
两家公司的这两个潜在新药与Aduhelm的治疗原理相同，都是利用单克隆抗体来去除沉积在脑中的淀粉性蛋白amyloid。Aduhelm也是通过“快速审批通道”得到批准。
这两款潜在新药现在都完成了效果比较显着的第二期临床实验。通常第三期临床实验需要至少一、两年，但两家公司都信誓旦旦，希望在一年内新药就可以问市。
首款新药改变失智症诊断与治疗现状
刘医师强调，失智症早期诊断非常关键，因为往往等明显症状出现时，脑部的损害已经不可逆了。过去人们通常认为诊断出失智症也没办法，反正也没有药。但是这种状态预计很快会改变。
他说，即使现在担心Aduhelm疗效不好而不采用它，但是随着Aduhelm被批准，更多的药可能很快会出来。如果及早诊断，一旦发现后，可能在初期就可以用药把病控制住，这就使得早期诊断更关键更有意义。
刘医师认为，对多数病来说，人们都是有了症状才去检查，但是对失智症来说，需要颠覆通常的想法，到了50岁，有家族失智症史的，虽然没有症状，都建议做检查。
他说，不管怎样，总的看来，Aduhelm的批准，对失智症病人来说，是好消息。
对于FDA批准Aduhelm，刘医师也做了一些自己的分析。
他认为，FDA可能也是在权衡了有效性和副作用等因素，或许还参考了目前在进行临床实验的其他同类药所显示的较好疗效，综合其他多种因素后，批准了该药。
Aduhelm价格受争议
关于Aduhelm的另一个主要争议是其价格。Biogen公司开出的价格是每年5万6千美元，这是一个病人使用一年的药量平均价。
虽然Biogen在一个长篇声明中解释并捍卫其定价的合理性，6月25日，联邦众议院监察和改革委员会（House Committee on Oversight and Reform），和能源与商务委员会（House Committee on Energy and Commerce）发起了对Biogen被批准过程和其定价的调查。
7月12日，两委员会的民主党主席再致信Biogen，要求该公司提交大量有关药物研制和如何定价的材料，以及该公司与FDA官员的互动的细节纪录。
民主党领袖在信中说，据一个专注于药物定价的非营利智囊组织估计，Aduhelm的实际价值在每年每人3千至8千4百美元之间。
这封信要求Biogen在7月26日之前提交所要求的信息。
同时，立法院的民主党议员要求立法，允许Medicare对药价进行议价。
FDA自提调查 审批Aduhelm是否涉嫌违规
FDA现任代理局长Janet Woodcock博士7月9日声明，要求联邦健康和公众服务部的检察署介入，调查FDA负责Aduhelm审批的人员和Biogen之间是否存在违规行为。她表示，要求这一调查也是为了维护人们对FDA的信任。
去年11月， 由11人名外部专家组成的顾问团一致认为，Aduhelm的临床结果显示，其对病患的功能性改变不显着，建议FDA不批准此药。
FDA将原订于3月份公布审批结果的日期推迟到了6月份。期间FDA与Biogen共同对数据进行了重新分析，但是数据分析方法和结论并不被一些专家认同。
与其外部顾问组给出的建议相反，FDA官员在6月7日批准了Aduhelm。一个月后，7月8日，FDA修改了Aduhelm的适用范围指南。
新的指南强调，该药对于轻度症状和早期的阿兹海默氏症病人适用，但是对那些更严重的病人没有实验数据支持。
相比于FDA最初批准该药的适用范围，这是一个很大的改变。FDA最早的处方指南中说，该药适用于所有阿兹海默氏症病人。
自从FDA批准了该药后，至少有三人从FDA的顾问委员会辞职，表达抗议。
Medicare 开始评估是否报销Aduhelm
7月12日，Medicare启动了正式的评审程序，来决定是否报销Aduhelm。从7月12日开始的30天里是公众评议期。这期间还将有两次公众听证会。
据Centers for Medicare and Medicaid Services, or CMS，在明年春季之前不会做出最后的决定，但是初步决定可能会在6个月内，即今年底公布。
据STAT媒体报导，目前，Medicare只是根据个案决定是否为注射Aduhelm的病人报销费用。
Aduhelm药价对Medicare的影响
据Kaiser Family Foundation的一项分析，如果有50万人使用这个药，那将给Medicare带来每年280亿美元的花费，比其他的药都昂贵得多。
不过刘医师认为，这个估算是根据Biogen对Aduhelm的出价，而实际上，多方商讨后的价格可能会低得多。
据阿兹海默氏症组织（Alz.org），美国65岁以上的老人，11%患有阿兹海默氏症，人数是620万，绝大部分人都有资格得到Medicare保险。但如果药价过高，可能导致Medicare每月的保险费上升，而且病人的保险外支付可能也会上升。
据Kaiser Family Foundation，2021年，Medicare涵盖6千万人，包括65岁以上老者和残疾人，其支出每年大约1万亿（trillion）美元。
责任编辑：白槿◇
