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【大纪元1月15日讯】许多遗传疾病和绝症患者，都将希望寄托在基因治疗，国外的基因治疗人体试验先后传出病人死亡或癌症的报告，台湾惟一的基因治疗只完成第一阶段人体试验。医界人士认为，许多基因治疗的困难之处在于不易将治疗基因永久留在病人体内，但好消息是血友病基因治疗可望五年内实施。
据中央社1月15日报导，台湾卫生署惟一核准的基因治疗人体试验是由新光医院进行，医师将血管内皮生长因子注射在糖尿病导致不良于行的病患，使病患的腿部重新长出血管，改善血液循环，二十三名病患接受试验，其中八成患者有效，在第一期人体试验做完后，卫生署尚未核准第二期。
许多医药新闻报导发现疾病的致病基因时，往往都为病人描绘出基因治疗的远景，事实上，基因治疗进展缓慢，甚至传出受试者死亡的案例，今天法国又传出免疫缺乏症的患者受试病童罹患白血病的案例。
台大医院基因医学部暨小儿部主治医师胡务亮指出，主要问题在于基因治疗的“载具”，因为具有治疗作用的裸露DNA或质体，需要藉由病毒、基因枪、微脂囊来携带而送入体内，取代患者自己缺陷、异常或病变的基因，这中间的变数太多。
胡务亮表示，举例来说，基因治疗以反转录病毒（如爱滋病毒）为载具，理论上它可以进入细胞，嵌入基因，固定而持续地制造基因产物发挥治疗作用，但是这种病毒的特性是易与其他基因物质交换，或嵌入其他基因，可能会造成细胞突变或产生癌症，今天法国传出的受试患者得白血症案例，就是使用反转录病毒当载具。
以前研究者也多使用腺病毒为基因治疗载具，腺病毒不会进入细胞，仅在人体停留一段时期，病人在大量注射后易引起强烈免疫反应，过去就有受病人在试验中死亡的案例报告，后来的研究者才改采用类腺病毒，减危险性。胡务亮表示，就目前基因治疗进展来看，未来三到五年，血友病基因治疗可望有重大进展，因为血友病的病因单纯，基因治疗只要能补充患者缺乏的凝血因子即可，理论上，目前只要是以特殊酵素治疗的代谢性遗传疾病，例如庞贝症、高雪氏症，未来都有很大的机会发展为基因治疗。@。
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