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基因疗法大突破 先天性盲童重见光明

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【大纪元10月25日报导】(中央社巴黎24日法新电)科学家今天兴奋地宣布,藉由基因疗法,罕见遗传性盲童得以重见光明。

这些恢复视力的儿童能在阴暗房间内避开障碍物,也能在学校上课,不需他人协助。一个小朋友更首次看见父亲眼睛颜色。

这项革命性疗法,针对莱伯氏先天性黑蒙(Leber Congenital Amaurosis, LCA),即捕捉光线的视网膜细胞,进行治疗。

只要约13个主要基因中出现缺陷,LCA患者在新生儿早期视力会严重衰退,伴随着眼球动作不正常,20、30岁左右就会完全失明。

美国宾夕法尼亚州立大学医学院(PennsylvaniaSchool of Medicine)班奈特(Jean Bennett)医师率领的团队发现,藉由注入携带矫正基因的除能感冒病毒(disabled cold virus),可以避免这种悲剧。

他们的研究今天发布于“刺胳针”(Lancet)医学杂志网页上,也在旧金山美国眼科医师会议中做了简报。

改造过的病毒注入眼球,感染病变细胞,就像特洛伊木马般,把正确的DNA带入视网膜中。

12名8岁到44岁的病患接受这项小型实验性研究,治疗视力较弱的一眼。

没有人完全恢复视力,但是所有人的瞳孔感光反应都至少增加了100倍,意味着瞳孔会随光线增强收缩。

12名病患中6人视力恢复到堪用水准,未来他们可能不必被归类成法定盲人。

年龄为8、9、10、11岁的4名儿童,治疗效果最好,能够在昏暗光线下,自行在模拟的街道上行走。

医师公关稿指出:“出生以来只能看到光和阴影的孩子,看着他父亲的脸说,他看到了爸爸眼睛的颜色,之后他们还一起踢足球。”

科学家向来对研究结果抱持保留态度,但是这次却以“振奋人心”、“令人惊叹”形容,即便研究还只是在最需要谨慎的第一阶段。这项三阶段实验,评估疗程的安全性与效力。

研究学者表示,这项革命性LCA疗法还没有出现副作用,即使在2年后治疗效果依然不变。

班奈特表示:“这些非凡的成果替基因疗法打下基础,不只应用在儿童初期肇发的视网膜病变,也能治疗常见的视网膜衰退。”(译者:中央社戴雅真)

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