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求人不如求己 病患家屬研發藥物DIY

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【大紀元2012年1月30日訊】(大紀元記者王平編譯報導)目前有一種「治病自己來」的趨勢,不少患病的人在網路上與其他情況相同的人聯絡,交換資訊或自行進行臨床試驗,但是買下藥物研發所有權,成立團隊自行研發的情形還是很少見。

據《華爾街日報》報導,二個美國家庭賽克樂斯(Secklers)和威卡(Wicka)因為家中有罹患「裘馨肌肉萎縮症」(Duchenne muscular dystrophy)的男孩,從以色列一家公司手中買下一項該公司不再研發的新藥「海樂福精」(halofuginone),打算自行繼續研發以治療家中罹病的孩子。

美國每年有二萬人被診斷出裘磬肌肉萎縮症,這種肌肉萎縮症比別種肌肉萎縮症發作更快,特徵是肌肉越來越軟弱無力,通常患者12歲以前就必須坐輪椅。

海樂福精並不能根治這種遺傳性的肌肉萎縮症,但是在老鼠實驗中可以減輕疾病症狀,且原先擁有這種藥物的公司已針對其他疾病以此藥物進行人體試驗,掌握了藥物的安全劑量。

威卡本人是企業家,他12歲的兒子納許在2002年被診斷出患了肌肉萎縮症。過去他們已不斷的資助相關的藥物研發,但是那些計畫不是中止了,就是進度太慢,或是後來把重點轉移到治療其他疾病。他們發現一定要自己能夠控制藥物的研發,才能掌握開發的速度。

他們成立了一個公司,雇用曾經任職生物科技公司執行長的布勞史坦(Marc Blaustein)組織一個研發團隊,估計要再募得八百萬美元才能進行第二期臨床試驗(人體試驗) 。

在開發新藥時選中可以開發成功上市的藥物很不容易,藥廠停止開發新藥有很多原因,例如藥物在人體的效果不像在動物那麼明顯,或是發現有副作用,有時市場太小,無法回收成本,或是藥廠缺乏經費,管理階級決定投資另外一種疾病用藥,或是藥廠被購併,失去研發的主導權等等。

賽克樂斯和威卡家族知道他們買下這個藥物也會面對這些問題,包括經費不足,或是無法照預定進度進行臨床試驗,但是他們希望能自主決定繼續或停止開發這種藥物,而非聽天由命。

雖然一般人沒有財力去開發新藥,由於網路的發達,要幕款和組織各種人力已不是難事,將來由個人主導開發新藥或許不再是夢想。

(責任編輯畢儒宗)

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