標籤:
【大紀元11月6日報導】（中央社巴黎5日法新電）醫學研究人員今天指出，結合幹細胞與基因的突破性療法，已經成功抑制兩名男童罹患的致命腦損耗疾病，且可能可以有效治療其他遺傳疾病。
這兩名男童開始在法國接受治療時都是7歲，飽受腎上腺大腦白質退化症（X-linkedadrenoleukodystrophy, X-ALD）之苦。這種遺傳性腦部疾病會慢慢地侵蝕保護腦部神經纖維的脂肪酸。
ALD只發生在男性身上，若不治療，會造成殘障及智能障礙且每況愈下，最終會走向死亡，很少有患者能活到青春期。
1992年的電影「羅倫佐的油」（Lorenzo’s Oil）描述了這種疾病的可怕後果，電影改編自一對美國夫婦的真實故事，他們永不懈怠地努力為患病的兒子尋求解藥。
主持研究的巴黎第五大學（University Paris-Descartes）教授歐布爾（Patrick Aubourg）表示：「這是第一次基因治療有效地醫治這麼嚴重的腦部疾病。」
以前ALD患者只能接受骨髓移植，但這項技術受限於骨髓捐贈者稀少以及出現嚴重併發症的風險。
最新的治療方法直接從患者本身取出骨髓幹細胞。事實上，這兩名病童就是自己的捐贈者。
科學家在實驗室透過植入功能正常的新基因，「修正」有缺陷的幹細胞，等患者有問題的骨髓細胞被破壞後，再將新的幹細胞植回他們的體內。
治療後14到16個月，患者腦部裡面，具有保護功能、又稱髓鞘（myelin）的脂肪酸耗損情況完全消失。
再過2到2年半的時間，兩名病童體內仍可發現數量可觀的ALD蛋白質，他們的神經系統也獲得明顯改善。
理論上，這項新療法能讓病患終生保有具療效的基因，因為基因是直接植入染色體內。
不過研究人員也提醒，基因療法並非全無風險，這項新方法用在其他疾病上，不一定同樣有效。（譯者：中央社林仟懿）