基因療法臨床試驗 意外改變受試者髮色

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【大紀元2022年06月29日訊】(大紀元記者李少維編譯報導)研究人員在對一種利用基因療法治療胱氨酸貯積症的臨床試驗過程中發現了出乎意料的副作用:五名參與者中有四名患者頭髮的顏色出現了變化。

胱氨酸貯積症(cystinosis)是一種染色體遺傳性疾病,導致身體累積太多胱氨酸。這種氨基酸會結晶,在身體各處產生胱氨酸晶體。患者常見嘔吐、脫水等症狀,有的還有更嚴重的問題。此病的患者平均壽命只有28.5歲。

20歲的喬丹·詹茲(Jordan Janz)告訴《大西洋》(The Atlantic)雜誌,他是這項基因療法的參與者之一。醫生從他的骨髓中抽取了血液幹細胞,在實驗室內進行基因編輯。與此同時,詹茲還要接受化療,摧毀其餘變異的細胞。

詹茲說治療過程給「身體造成了巨大的痛苦」。化療導致他嘴裡長了很多膿瘡,相當痛苦。當然,和大部分化療患者一樣,他一頭淡金色的頭髮全掉光了。

醫生對他的幹細胞進行基因編輯後放回體內,他的白細胞開始分泌正確的蛋白,逐漸清除體內累積的胱氨酸晶體。

化療結束一段時間後,他的頭髮開始重新長出來。奇怪的是,他的新頭髮顏色比以前深了很多,接近黑色。現在,距離這項療法試驗幾年之後,他的頭髮穩定為深金色——與接受治療之前的髮色完全不一樣。

為什麼會出現這個變化?研究人員稱,這是因為胱氨酸病的基因對身體毛髮的色素有一定的影響,基因治療去掉了這部分基因影響後,原來的發色得到體現。

《大西洋》(The Atlantic)雜誌的報導稱,這種療法並不能逆轉此病已經對身體造成的傷害,但是可以阻止這種疾病的發展。

組織這項臨床試驗的主要研究者之一加州大學聖地亞哥分校(UC San Diego)的幹細胞科學家斯蒂芬妮·切爾基(Stephanie Cherqui)說,這項療法可以幫助患病兒童不用一生被此病折磨。◇

責任編輯:葉紫微

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