【大纪元2020年11月05日讯】（大纪元记者袁世钢台湾台北报导）台北荣民总医院医学研究部主任邱士华结合阳明大学，并与美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）跨国合作，运用获得2020年诺贝尔化学奖的基因编辑技术“CRISPR/Cas9”成功开发出“新式基因精准编辑治疗创新平台”，透过奈米基因传递系统，有望能修复遗传性贫血患者的基因缺陷。
科技部5日举行研究成果发表记者会，邱士华指出，正常成人的血红蛋白（HbA）能与氧气结合，并将氧气从肺脏运送全身组织，但常见的镰刀型贫血、β-地中海贫血都是因为血红蛋白中的β-球蛋白基因（HBB）突变，导致血红蛋白产量或功能异常。而目前仅能以输血或骨髓移植等方式来控制或减缓病征，并无能根治的疗法。
为此，在科技部的支持下，邱士华的团队利用自我组装超分子奈米分子与奈米探针科技作为有效的递送平台，能够将有“基因剪刀”之称的“CRISPR/Cas9”基因编辑材料送到血液细胞中，并以高效率将完整的HBB基因剪接进入血液细胞内，提供患者一种安全、通用的治疗方案；有别于使用病毒载体，这项技术更适合在长片段DNA序列进行基因编辑。
邱士华说，基因治疗最怕的就是产生副作用，也就是修到不该修的地方，而他的团队所开发出的超分子奈米球及奈米探针技术可帮助降低“剪错”基因的脱靶效应，将具有修饰功能的酶（Cas9）直接送进去，减少非常多复杂的步骤，增加效率及安全性。
这项成果已于今年10月23日发表于《顶尖期刊（Science Advances）》，邱士华表示，目前正积极申请国内外专利；同时也正在进行大型动物实验，他希望能在2~3年内完成前期临床试验，并进入人体试验阶段。
此外，邱士华的团队先前也以类似的技术应用在治疗“先天性视网膜裂损症”的研究上，大幅提升基因编辑的效率，并于今年4月发表于《顶尖期刊》。◇
责任编辑：陈玟绮
