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特式基因疗法对帕金森症获重大进展

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【大纪元6月22日报导】(中央社巴黎二十二日法新电)根据实验初步数据,学界首度试图以基因疗法治疗帕金斯森氏症,已获得重大进展,而且这样的疗法相当安全。

研究人员在纽约针对十一名男性与一名女性进行这项试验性研究,象征学界首度针对这种疾病采取“特洛伊木马式”疗法。

这种疗法须取得一个基因,植入无法发挥作用的感冒病毒,接着将此病毒注入大脑内主要区域。这种无害的病毒会“感染”脑细胞,悄悄传达出矫正损害部位的基因密码片段。

这十二位受试者都罹患后期帕金森氏症,根据术后一年评估,他们在颤抖、抽筋与其他症状都出现显着改善,也没有人出现副作用。

一九九零年代生物科技兴起,让各界怀抱希望,认为只需要以健康的基因取代特定细胞中有缺陷的基因,便可完全消灭遗传疾病。

但历经多次失败,科学家才渐渐了解,人类的基因组相当复杂,结构彼此交织,要以一个基因替换另一个,会对全身上下造成深远的影响。

研究团队锁定大脑的视丘下核作为实验目标,帕金森氏症病患大脑中的这个部位出现活动过度的现象,“阻挡”讯号传回神经系统,因此妨碍人体的运动控制。

研究人员利用核磁共振造影仪器瞄准手术部位,将控制麸胺酸脱羧(GAD)酵素的基因放进受试者的视丘下核。

研究人员打算利用这种基因作为开关,彻底改变视丘下核的活动,让它成为一种抑制因素,而非刺激运动输出讯号。

没有病患因为移植基因手术出现不良影响。术后三个月他们回报,指与植入基因的一侧大脑相对的另一侧身体的状况出现大幅改善,术后一年实验结束时,改善状况仍持续。

研究人员说,实验结果虽属初步,却鼓舞人心,特别是因为美国医疗监督机构只批准他们针对一侧大脑进行基因移植,但仍不开放大脑两侧。

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