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特式基因療法對帕金森症獲重大進展

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【大紀元6月22日報導】(中央社巴黎二十二日法新電)根據實驗初步數據,學界首度試圖以基因療法治療帕金斯森氏症,已獲得重大進展,而且這樣的療法相當安全。

研究人員在紐約針對十一名男性與一名女性進行這項試驗性研究,象徵學界首度針對這種疾病採取「特洛伊木馬式」療法。

這種療法須取得一個基因,植入無法發揮作用的感冒病毒,接著將此病毒注入大腦內主要區域。這種無害的病毒會「感染」腦細胞,悄悄傳達出矯正損害部位的基因密碼片段。

這十二位受試者都罹患後期帕金森氏症,根據術後一年評估,他們在顫抖、抽筋與其他症狀都出現顯著改善,也沒有人出現副作用。

一九九零年代生物科技興起,讓各界懷抱希望,認為只需要以健康的基因取代特定細胞中有缺陷的基因,便可完全消滅遺傳疾病。

但歷經多次失敗,科學家才漸漸了解,人類的基因組相當複雜,結構彼此交織,要以一個基因替換另一個,會對全身上下造成深遠的影響。

研究團隊鎖定大腦的視丘下核作為實驗目標,帕金森氏症病患大腦中的這個部位出現活動過度的現象,「阻擋」訊號傳回神經系統,因此妨礙人體的運動控制。

研究人員利用核磁共振造影儀器瞄準手術部位,將控制麩胺酸脫羧(GAD)酵素的基因放進受試者的視丘下核。

研究人員打算利用這種基因作為開關,徹底改變視丘下核的活動,讓它成為一種抑制因素,而非刺激運動輸出訊號。

沒有病患因為移植基因手術出現不良影響。術後三個月他們回報,指與植入基因的一側大腦相對的另一側身體的狀況出現大幅改善,術後一年實驗結束時,改善狀況仍持續。

研究人員說,實驗結果雖屬初步,卻鼓舞人心,特別是因為美國醫療監督機構只批准他們針對一側大腦進行基因移植,但仍不開放大腦兩側。

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