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【大纪元6月5日讯】让变异基因和异常表达基因变为正常基因和正常表达基因，就可以从根本上治愈遗传疾病，这就是基因疗法（ｇｅｎｅ ｔｈｅｒａｐｙ）的基本思路。
先天性失明是一种遗传病，患者在出生时没有或基本没有视力。由于无药可治，他们终身与黑暗为伴。仅美国就有１５万余人受此疾病的折磨。
研究揭示，导致先天性失明的根源在于：患者体内的某些负责将光信号转化为电信号的基因，不能正常行使职责，它们发生了突变！
能否采用基因工程技术，将正常外源基因及其调控顺序，导入该基因已发生突变而呈缺陷的先天性失明者体内，并使导入的基因正常发挥作用，以纠正或改善盲人体内缺陷基因所引起的致病症状呢？
美国宾夕法尼亚大学和康奈尔大学研究人员在一项最新研究中，选择３只先天性失明小狗作为基因治疗的实验对象，这些小狗由于ＲＰＥ５６基因发生突变而失明。
用基因疗法帮助一群先天性失明的小狗见到光明，这是前所未有的成果，它为成千上万先天性失明患者和他们的家人带来了希望。
研究人员用作基因治疗的“基因药物”，是由佛罗里达大学科学家改造过的携带正常ＲＰＥ５６基因的病毒。这些病毒充当“渡船”，将正常基因送到失明小狗的视网膜细胞里。
研究人员先在小狗左眼远离视网膜的地方直接注射了ＲＰＥ５６基因，但没有效果。随后，他们又将病毒携带的含有正常ＲＰＥ５６基因的基因药物“注射”到其右眼视网膜后非常接近视网膜色素上皮细胞的地方，这是ＲＰＥ５６基因发生作用之处。不久，３只小狗的右眼全部恢复了视力。
研究人员拍摄的录像显示，治疗后的小狗能够在堆着障碍物的房间里行走，但当障碍物放在它们的左侧时，他们会撞上去。
研究人员对小狗视网膜所作的电子检测表明，其视网膜呈正常状态；瞳孔反应也表明眼睛和大脑之间的神经联系是相通的，这是真正有视觉的表现。这个技术也曾在小鼠身上成功地实验过，但在小狗身上所作的实验，是第一次用于大型哺乳类动物。
该研究成果刊登在今年５月出版的《自然遗传学》杂志上。科学家表示，这项基因疗法为治疗先天性失明带来了希望，但何时能进行临床试验还是个问题。因为，这类试验只有在新生儿和１２岁以下的儿童身上进行效果最佳，而用儿童作临床试验则受多方因素制约。科学家目前还在研究基因如何相互作用，以及改变一个基因会对其他基因造成什么影响。
美国科学家用基因疗法帮助３只先天性失明的小狗见到了光明。据认为，这一前所未有的成果，为成千上万先天性失明患者带来了康复的可能。
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