【大纪元12月16日报导】（中央社台北16日电）药华医药总经理黄正谷表示，携手中研院共同开发“镰刀型血球贫血症”与“β型地中海型贫血症”新药，已有初步成果，预计明年在ASH上发表相关论文、呈报研发资料。
药华药继治疗真性红血球增生症（PV）的P1101，将力拼明年底前申请药证外，由于甫落幕的第57届美国血液学会年会（ASH）已将镰刀型血球贫血症的治疗与照护列为未来5年优先研究项目，且积极寻找资金与合作研发对象，也让该公司的新药开发再添利基。
根据ASH资料显示，镰刀型血球贫血症在1960年代是相当严重的幼儿疾病，患者很少能存活至青少年期，现代的医疗技术虽然能够延长患者寿命，但因为普遍采用输血及服用化疗药物羟基尿素（Hydroxyurea）治疗，导致非常严重的副作用与器官损伤，且未成年的死亡率依然居高不下。
另外，该疾病为遗传性血液疾病，除非接受骨髓移植，否则患者必须终生接受治疗照护，目前美国约有7至10万名的镰刀型贫血病患积极寻求更佳的治疗方式，使得美国政府开始重视此血液疾病并研拟相关的配套措施，而在今年的ASH年会更以镰刀型血球贫血疾病为主题，规划一系列的相关研究，鼓励厂商积极投入新药研发。
策略长林国钟表示，药华医药在2014年即与中央研究院签署合作协议，授权引进“镰刀型贫血症”与“β型地中海型贫血症”新药，由中研院院士沈哲鲲暨分子生物研究所团队所开发。
团队在完成老鼠动物模型的疾病原理验证POC（proof-of-concept）后，确认了一个小分子化合物可做为镰刀型贫血症新药开发之先导化合物（lead compound），以及4个后备化合物（backup compounds），接下来药华医药将投入更多的研发资金进行临床前研究，预计明年将率先于ASH上发表相关研究成果，2年后将有机会进入人体临床试验。
沈哲鲲院士也指出，镰刀型血球贫血病尚无药可治，目前的治疗方法毒性较强且一半以上都没有反应，效果不佳。
中研院分子生物研究所研发团队历经5年的努力，成功找到数个化合物都可以让胚胎型红血球蛋白细胞株重新表现，以取代在功能上有缺失的镰刀型红血球，且应用在老鼠的动物模型实验都有其效果，副作用也低。
此一创新发现让中研院的研究团队信心大增，有鉴于美国一年花在镰刀型血球贫血病的治疗与照护支出高达10亿美元，希望能把握机会尽快进入临床前研究，并且在药华医药的支持下推进人体临床试验，将台湾的研发成果向国际市场展现。
