斯坦福大學發明新型基因編輯工具CasMINI

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【大紀元2021年10月04日訊】(大紀元記者李少維編譯報導)斯坦福大學的研究人員發明了一種名為CasMINI的新型基因編輯工具。正如名字所示,這種工具使用的氨基酸比傳統CRISPR編輯工具少得多,研究人員稱新型工具更小巧,更便於在活體細胞、內臟組織內操作。

研究介紹說,CRISPR系列編輯工具都比較大。比如Cas9使用1000個氨基酸;Cas12a使用1500個氨基酸。他們新發明的CasMINI只用529個氨基酸。儘管小很多,研究稱實驗顯示,CasMINI能勝任所有傳統CRISPR工具能完成的編輯任務。

研究稱CasMINI更方便進入人體細胞,有希望比CRISPR治療更多的疾病,比如那些和器官老化或與基因相關的疾病。

研究人員選擇在Cas12f的基礎上改進,因為Cas12f已經是較小的一種編輯工具,只有400~700個氨基酸。

使用Cas12f系統的一個困難之處在於,它來自單細胞生物,用於編輯人體細胞存在很多局限性。為此,主要研究員之一徐小舒(Xiaoshu Xu,音譯)對它的蛋白嘗試了40個變版以消除局限性,讓它容易在細胞內找到編輯標靶。研究組花了一年的時間反復嘗試,終於看到明顯的進展。

具體來說,研究組目標找到一種蛋白變版,通過激活基因組裡面的帶綠色螢光的基因,能夠把人體細胞變成綠色。開始的時候,研究組只能看到一兩個細胞變成綠色,但是最終,在顯微鏡下觀測到多數細胞都變成了綠色。

研究人員表示,從他們進行的實驗來看,CasMINI能夠勝任幾乎所有的編輯任務。現在,研究組與同行合作探索CasMINI在治療疾病方面的應用。

這份研究9月3日發表於《分子細胞》(Molecular Cell)期刊。◇

責任編輯:朱涵儒

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