【大紀元5月2日訊】你聽說過一種俗稱「氣泡男孩」的不治之症嗎？「氣泡男孩」就是那個患嚴重組合免疫缺陷症的男孩。這個男孩得的怪病使他在受任何一種感染之後會有送命的可能。為了避免感染，他只能生活在一個特製無菌的大塑膠氣泡裡，與外界隔絕，於是大家叫他氣泡男孩，這種病也得到「氣泡男孩」症的雅號。
嚴重組合免疫缺陷症其實是基因缺陷導致的疾病。現在科學家說，已經研究出一種高效能的治療方法來彌補這種基因缺陷，而且這種療法還可能治療包括艾滋病在內的種種免疫功能失調的病症。
這不僅令人想起3個法國小男孩的病情來了，這3個小朋友都是所謂的「氣泡男孩」。研究人員試圖置換引起他們病症的有缺陷基因，具體做法是把基因和一種病毒相連，再把這種帶病毒的基因植入人體，恢復病人的免疫功能。但是這種基因療法有負面反應，這3個男孩後來有了白血病。
是這麼一回事。這使人們擔憂這種基因療法弊大於利。從那以後科學家在努力研究一種完全不同的去除有缺陷基因的機制，這就是所謂的「鋅指蛋白」與脫氧核糖核酸結合的方法。鋅指蛋白天然存在於每個細胞核內，鋅指蛋白和脫氧核糖核酸相結合，有抑制或者啟動基因的功能，這種遺傳基因的功能性表達決定某人是不是患有某種特定疾病。專家說，比較容易作鋅指蛋白的遺傳工程改造，導致細胞內帶有正確的遺傳基因資訊。
加州桑格默生命科學研究所的科學家在最近的自然雜誌上發表文章說，使用經過改造的鋅指蛋白已經能永久性地糾正20%導致「氣泡男孩」症的基因。雖然20%這個比例不大，但是從科學研究角度看來是相當鼓舞人心的資料。主導有關研究的邁克爾·霍姆斯可告訴我們這個成果的意義。「這個結果的意義是我們確實在糾正變異基因。我們沒有在細胞內插入更多的或者外來的基因序列，我們所採用的技術途徑是深入細胞內部修復變異基因。」霍姆斯說。
愛德華·蘭德費厄是桑格默生命科學研究所的所長。他進一步說明了這種基因改造新技術。蘭德費厄說：「這種技術有強大效力而且能廣泛應用。它使我們能針對基因組內任何我們需要改造的物件，而我們正在採用的方法是針對導致某特定疾病的變異基因，或者針對一種基因中的缺陷。」
科學家還設計了以鋅指蛋白來治療某種有缺陷的基因引起的疾病，例如鐮狀紅細胞貧血。然而蘭德費厄說，研究人員正著手研究怎樣使用鋅指蛋白來治療艾滋病。蘭德費厄說：「具體做法是探索細胞組織記憶體在的什麼基因允許艾滋病病毒進入免疫系統。我們希望通過抑制或者干擾這種接收艾滋病病毒的基因，達到保護免疫系統細胞不受艾滋病病毒感染的目的。我們正在開展的這個研究專案將在今後1年到1年半之內進入臨床應用階段。」
蘭德費厄說，其他研究專案也正在探索使用鋅指基因療法來治療某些心血管系統疾病和糖尿病引起的神經系統疾病。（資料來源：美國之音）
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