第二型黏多糖新药上市 减轻负担 健保有给付

【大纪元3月18日讯】自由时报记者魏怡嘉／台北报导

继第一型及第六型之后，第二型黏多糖症治疗药物Elaprase亦引进台湾，并获得健保给付。马偕医院小儿遗传科主任林炫沛表示，此药是一种基因工程合成的分解酵素，主要是补充病患体内所缺乏的分解酵素，但无法修复既有的损伤，由于此药有5岁以上及智力未受损的限用条件，因此台湾仅有9位第二型黏多糖症患者得以受惠。

黏多糖症全名为“黏多糖贮积症”，是一种遗传性代谢异常疾病，黏多糖症共分为6种类型，而第二型黏多糖症主要为无症状带病因的母亲遗传给孩子，目前台湾约有49名第二型黏多糖症病患。

由于“黏多糖”是构成皮肤、骨骼、血管及眼角膜等人体结构的重要成分之一，一旦因代谢异常于体内器官组织堆积，会造成病患身材矮小、面容毛发粗糙、角膜混浊、智力受损、脊椎变形、手指屈曲僵硬及行动不便等现象。

黏多糖症协会表示，新药价格十分昂贵，一剂就要台币40万左右，患者大约1个星期就要施打1次，台湾也是亚洲第一个将Elaprase纳入健保给付的国家，对符合施打条件的第二型黏多糖症病患来说，帮助相当大。