【大纪元2015年05月21日讯】（大纪元讯）香港大学李嘉诚医学院与深圳市第二人民医院及台大医院合作，为一名患有遗传性异染性脑白质退化症（MLD）的台湾华裔少女进行了亚洲首宗自体干细胞基因移植，亦是国际研究首宗治疗MLD发病到中期的青少年发病者个案。
港大眼科及内科学系助理教授连祺周博士表示，他们一直相信干细胞基因修复技术，是目前最有望的治疗方案，改变致命性遗传病无药可医的绝望现状。经过一年多周详准备，以及三方专家的无间合作，终于能首次为病情进展到中期的患者成功进行治疗。移植进行得相当顺利，患者病情未有恶化，通过移植她的神经退化获得控制，认知和行动功能得到改善。
是次治疗中采用的是自体造血干细胞基因移植。利用病毒携带有功能的基因进入细胞并插入到细胞的基因组内，从而替代病人基因缺陷的功能。连祺周博士说，港大研究团队还应用高效敏感的分子检测方法，可以有效确定基因插入位点，以此来追踪基因修复的造血干细胞的状况。同时由于修复的造血干细胞会在病人体内一直存活并更新，所以进行长期的追踪随访便极为重要和有意义。
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