基因疗法又出人命 美下禁令

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【大纪元1月16日讯】法国传出罹患严重复合性免疫缺陷症(SCID)的幼儿接受基因疗法,结果出现类似白血病症状副作用而死亡的第二起案例后,美国食品药物管理局(FDA)十四日下令暂停部分基因疗法的临床研究,以厘清此类疗法的风险。

  自由时报1月16日报导,SCID是目前唯一利用基因疗法治疗的疾病,原理是将经过基因工程改造的免疫细胞植入病患体内,强化其骨髓功能。此疾病系基因出现缺陷造成,患者皆为男童,体内无法自行制造免疫细胞,若不接受治疗,终身都得待在无菌的塑胶帐篷内,故俗称“泡泡儿症”。法国有一名在婴儿时期参与基因疗法试验而痊愈的泡泡儿,三个月前死于类似白血病的症状,年仅三岁,是第一位因基因疗法死亡的病患。如今法国再度传出同样死于类似白血病的病例,且两名患者接受治疗后的临床情况都很稳定。这两起病例,可说是自一九九九年一名十八岁的美国男子接受基因疗法治疗一种罕见肝脏病变而死亡后,基因疗法所遭受的另一次挫折。

  法国还有其他九名泡泡儿接受基因疗法,而且治疗效果似乎不错。不过,科学家长久以来不断警告,任何利用反转录病毒(retrovirus)作为传递基因载体的基因疗法,都可能引发癌症。法国在第一个死亡病例出现后,即停止SCID基因疗法的实验。

 美国也在去年十月,停止三项研究。法国一个月前秘密通知FDA第二名病患死亡的消息,FDA认为有必要采取进一步预防措施,因而下令暂停另外二十七项同样利用反转录病毒为载体,但用于对抗其他疾病的实验。

  FDA表示,研究人员若能证明其实验是生命垂危病患的唯一治疗选择,则该局将以逐案审查方式,允许恢复试验。不过,去年十月就暂停的三项研究至少还得再等数个月,该局完成第二起副作用案例的调查后,方能决定是否恢复。

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